MedWatch

Amerikanere får godkendt middel mod sjælden stofskiftesygdom

Biotekselskabet Biomarin har fået godkendt lægemidlet Palynziq hos FDA mod den sjældne sygdom PKU. Selskabet forventer et salg på over 1 mia. dollar årligt.

Foto: Colourbox

Der er et nyt lægemiddel på vej til patienter med den sjældne sygdom PKU - men det bliver ikke billigt.

Biotekselskabet Biomarin fra Californien har fået godkendt lægemidlet Palynziq hos de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, og har allerede sendt en ansøgning afsted til det europæiske lægemiddelagentur.

Patienterne og verdens sundhedssystemer skal forberede sig på en betydelig regning for det nye lægemiddel, som ifølge det amerikanske medie Endpoints får en årlig pris på 2,27 mio. kr. om året ved maksimal dosis.

Biomarins topchef, Jean-Jacques Bienaimé, regner med, at midlet kan blive en blockbuster med et salg på over 1 mia. dollar om året, skriver Endpoints.

PKU, også kendt som phenylketonuri eller Føllings syge, er en arvelig stofskiftesygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde aminosyren phenylalanin, som findes i proteinholdig mad som mælk, kød, æg og fisk.

Derfor ophober phenylalanin sig i stedet i kroppen og forårsager blandt andet hjerneskade og hudsygdomme.

Palynziq viste klar effekt i de kliniske studier, hvor midlet over otte uger fastholdte patienternes phenylalanin-niveauer, mens kontrolgruppens phenylalanin-niveauer steg 159 pct.

Mere fra MedWatch

Læs også

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier