MedWatch

Ascendis har behandlet første patient med middel mod dværgvækst

Det danske biotekselskab har indledt de første kliniske forsøg med selskabets tredje potentielle lægemiddel. Toplinjeresultater ventes klar i år.

Foto: /ritzau/Carsten Andreasen

Det amerikansk-noterede Hellerup-selskab Ascendis Pharma har for første gang nogensinde doseret en patient med selskabets lægemiddelkandidat TransCon CNP mod achondroplasi, også kaldet dværgvækst.

Det er sket i et fase 1-forsøg, der har som mål at klarlægge midlets sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik blandt raske, voksne testpersoner.

"Achondroplasi er en alvorlig lidelse, der fører til omfattende følgesygdomme. I lyset af manglen på FDA-godkendte behandlingsmuligheder er der tale om et betydeligt og udækket medicinsk behov," udtaler Jonathan Leff, medicinsk chef hos Ascendis Pharma, i en meddelelse fra selskabet.

Achondroplasi er den hyppigst forekommende form for væksthæmning, og hvert år fødes i Danmark to til fire børn med sygdommen. På verdensplan anslår Ascendis markedspotentialet for TransCon CNP til mere end 1 mia. dollars, ca 6,3 mia. kroner.

TransCon CNP har i prækliniske forsøg vist sig ikke at øge risikoen for hjertekar-sygdomme, og Ascendis forventer, at kende studiets toplinjeresultater i årets fjerde kvartal.

TransCon CNP er det tredje mulige lægemiddel, som Ascendis har ført til den kliniske udviklignsfase. Selskabets pipeline tæller foruden TransCon CNP også midlerne TransCon CNP PTH, der afprøves i fase 1 mod hypoparathyreoidisme, og hovedkandidaten TransCon GH, der er i tredje kliniske fase som behandling af manglende væksthormon hos børn.

Mere fra MedWatch

Læs også

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier