MedWatch

Orphazyme får særstatus til lægemiddelkandidat i USA

Hovedkandidaten arimoclomol fra danske Orphazyme har fået status af rare pediatric disease designation, hvilket åbner døren for senere at modtage en priority review voucher.

Foto: Orphazyme/PR

Orphazyme har fået en ekstra økonomisk gulerod fra den amerikanske lægemiddelstyrelse, FDA, til at udvikle sin lægemiddelkandidat, Arimoclomol, over for den sjældne og arvelige hjernesygdom Niemann-Pick type C.

FDA har netop givet lægemiddelkandidaten status af rare pediatric disease designation, der gives for at fremme udvikling af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme i børn.

Hvis arimoclomol senere godkendes til behandling af Niemann-Pick type C, vil Orphazyme - hvis en række kriterier opfyldes - blive belønnet med et værdibevis - eller en såkaldt "priority review voucher" - der giver mulighed for at få reduceret behandlingstiden af et andet og valgfrit lægemiddel.

Det sker ved, at myndighedernes behandling får status af "priority review" og gennemføres på seks måneder mod normalt ti måneder.

"Vi er meget glade for FDA's fortsatte støtte til udviklingen af lægemidler til børn med sjældne sygdomme," siger Anders Hinsby, der er adm. direktør i Orphazyme, i en meddelelse.

Han glæder sig over, at arimoclomol nu både er tildelt status af "orphan drug," der giver skattefordele og syv års markedseksklusivitet, "fast track", der giver mulighed for at få stoffets behandlingstid nedbragt hos myndighederne, og altså også "rare pediatric disease designation".

Ender Orphazyme med at modtage en "priority review voucher", kan det være et særdeles værdifuldt aktiv.

Eksempelvis købte det franske medicinalselskab Sanofi i 2015 en sådan voucher for 245 mio. dollar - eller knap 1,5 mia. kr.

Priserne svinger dog noget. I slutningen af 2017 solgte biotekselskaberne Biomarin og Ultragenyx hver en voucher for henholdsvis 125 mio. dollar og 130 mio. dollar.

Orphazyme stiger for niende dag på stribe og sigter efter rekord

Noteringsbank anbefaler Orphazyme-aktien

Novo-fond øger ejerandelen af Orphazyme 

Mere fra MedWatch

Læs også

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier