MedWatch

Orphazyme starter studie med middel mod sjælden muskelsvindsygdom

Biotekvirksomheden Orphazyme har indledt forsøg med selskabets hovedkandidat Arimoclomol og forventer at kunne præsentere resultater herfra i første halvdel af 2020.

Biotekselskabet Orphazyme har sat gang i et fase 2/3-studie med midlet Arimoclomol, der skal bruges i behandlingen af muskelsvindsygdommen sIBM.

Studiet sker i samarbejde med University of Kansas og London Global University. Der er i øjeblikket rekrutteret ni patienter til studiet.

"Med den første dosering af patienter i sIBM-studiet markerer vi en vigtig milepæl i udviklingen af vores pipeline. Vi håber, at dette forsøg, der bliver lavet med de største eksperter på området, vil føre til den første effektive behandling af denne ødelæggende sygdom," siger Orphazymes topchef, Anders Hinsby, i en meddelelse til fondsbørsen.

Der er i øjeblikket ingen behandlingsmuligheder for patienter med den langsomtudviklende muskelsvindsygdom sporadisk inklusionslegeme myositis (sIBM), som er den mest almindelige muskelsvindsygdom blandt personer over 50 år.

Der vurderes at være 7000-15.000 med sygdommen i USA og Europa.

Resultaterne fra studiet vil efter planen kunne blive præsenteret i første halvdel af 2020.

Regulatorisk rygstød

Orphazyme fik i november en såkaldt orphan drug designation af de amerikanske lægemiddelmyndigheder til udvikling af lægemidllet, mens de europæiske lægemiddelmyndigheder allerede i 2016 tildelte arimoclomol orphan drug designation i indikationen.

Orphan drug designation er en regulatorisk særstatus, der kan gives til midler målrettet sjældne sygdomme, der rammer en lille andel af befolkningen. Tildelingen af orphan drug designation betyder blandt andet, at Orphazyme kan se frem til billigere sagsbehandling hos FDA samt et fradrag på udgifter til forskning og udvikling.

Hvis lægemidlet godkendes, er der desuden åbnet op for yderligere en særstatus – den såkaldte Orphan Drug Status – der blandt andet sikrer selskabet syv års markedseksklusivitet i USA og ti år i EU.

Foruden indikationen sIBM undersøges arimoclomol aktuelt i yderligere tre indikationer – heriblandt muskelsvindsygdommen ALS, Gauchers og Niemann-Picks Sygdom (NPC), der – hvis alt går vel – kan blive den første godkendte anvendelse af arimoclomol. Det kan efter planen ske i første halvår af 2020.

Orphazyme blev børsnoteret 16. november i København til kurs 80, hvor selskabet samtidig fik 600 mio. kr. i kassen til udviklingen af Arimoclomol.

Siden er aktien faldet til 72,50 kr. Den seneste måned har dog været hård for biotekaktier generelt.

Orphazyme-stiftere tjener millioner på børsnotering

Orphazyme får særstatus fra FDA

Orphazyme rammer laveste niveau siden børsnotering

Orphazyme-stifter om børsnotering: Nu kan vi være med det sidste stykke

Forsiden lige nu

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier