MedWatch

Celleterapi viser lovende takter på Genmab-område

En eksperimentel behandling baseret på specialtilpassede immunceller har vist lovende resultater til behandling af den samme type knoglemarvskræft, som danske Genmab søger at behandle med sit kerneaktiv Darzalex.

Foto: Colourbox

Et amerikansk biotekselskab har vist yderst lovende resultater fra et mindre studie med en ny type cellebaseret behandling mod knoglemarvskræft.

Det skriver Reuters.

Det er genterapiselskabet Bluebird Bio, der har foretaget et fase 1-studie med sin skræddersyede kræftbehandling bb2121, som man udvikler i samarbejde med medicinalselskabet Celgene.

Kandidaten er en såkaldt CAR-T-celleterapi, hvor man tager en patients egne sygdomsbekæmpende T-celler ud og specialtilpasser og multiplicerer dem i et laboratorium.

Helt konkret får cellerne en speciallavet receptor kaldet chimeric antigen receptor (CAR) på overfladen, så de bliver mere effektive til at bekæmpe kræftcellerne. Bb2121 er rettet mod et protein kaldte BCMA (B-cell maturation antigen), som findes på overfladen af både raske og kræftramte plasmaceller. Det er en type hvid blodlegeme, som netop bliver ondartet i forbindelse med myelomatose.

Udover Bluebird satser aktører som Kite Pharma, Juno Therapeutics og den schweiziske life science-kæmpe Novartis også på denne type behandling.

Bluebirds studie involverer 11 patienter med en type knoglemarvskræft kaldet myelomatose, som har prøvet en lang række andre behandlingsformer uden held. Det er i øvrigt den samme type kræft, som det danske biotekselskab Genmab går efter at behandle med sit absolutte kerneprodukt, Darzalex.

To blev kureret

Bluebird har nu annonceret foreløbige data fra dosiseskaleringsstudiet, hvor man har set på eventuelle bivirkninger og sikkerhedsproblemer i alle 11 patienter og effekten af behandlingen i ni af dem. Og de data giver håb for fremtiden.

Bb2121 sikrede en samlet responsrate (ORR) på 78 pct, da de seks patienter, som fik en mellemhøj eller høj dosis alle reagerede på behandlingen. Samtidig oplevede to patienter en komplet respons efter opfølgning ved henholdsvis seks og fire måneder. Det vil sige, at de ikke havde nogen synlige tegn på kræft længere.

”Vi er glade for, at disse tidlige data fra vores igangværende fase 1-studie af bb2121 demonstrerer objektiv anti-tumorrespons i patienter med myelomatose, som har prøvet en række behandlinger tidligere,” udtaler Bluebirds medicinske direktør, David Davidson, i en pressemeddelelse.

Patienterne i studiet havde i gennemsnit prøvet seks tidligere behandlingslinjer, og en enkelt havde prøvet hele 13 typer behandling tidligere.

God bivirkningsprofil

Det primære effektmål for studiet var forekomsten af negative bivirkninger, og her kan selskabet glæde sig over ikke at have registreret nogle væsentlige toksicitetsproblemer fra behandlingen til dato.

David Davidson peger især på, at man ikke har set neurotoksicitet eller patienter, som har udviklet en livstruende inflammationstilstand kendt som cytokine release syndrome (CRS) undervejs. Selskabets adm. direktør, Nick Leschly, siger ifølge Reuters, at det ellers er et udbredt problem ved denne type cellebehandling. Nick Leschly er i øvrigt søn af den danske erhvervsmand og tidligere tennisstjerne, Jan Leschly.

Netop bivirkninger og toksicitet har været et stort problem for lægemiddelklassen hidtil, hvor flere patienter for eksempel har fået hævelser i hjernen i studier med en behandling fra Juno Therapeutics og enkelte er afgået ved døden.

Det er værd at holde sig for øje, at der i disse studier er tale om dødeligt syge patienter, der for de flestes vedkommende har få måneder tilbage at leve i. Men det ændrer ikke på det tragiske eller problematiske i bivirkningsproblemerne.

 Nye dødsfald rammer Juno 

 Juno sagsøges for hemmeligholdt dødsfald

 Endnu et studie med genterapi ramt af dødsfald 

Håb for fremtiden

Den gode bivirkningsprofil giver topchefen forhåbninger om, at man kan øge doseringen af bb2121 i fremtidige studier, og David Davidson siger i meddelelsen fra selskabet, at man regner med at færdiggøre dosiseskaleringsdelen af det igangværende studie forholdsvis hurtigt og derefter udvide det.

Biotekselskabet vil fremlæge studieresultaterne på en kræftkonference i München torsdag aften kl. 18 dansk tid, og i løbet af weekenden vil selskabet fremlægge data fra en række af sine andre produktkandidater mod hæmatologiske lidelser på den store hæmatologikonference i San Diego, ASH 2016.

Her vil Novartis, Juno og Kite også give opdateringer på deres arbejde på området, ligesom man kan se frem til de seneste kliniske resultater for Genmabs Darzalex.

 Bluebird får selskab af Celgene i nyt kræftsstudie  

 Leschly-selskab falder efter blandede resultater 

 Bluebirds genterapi virker i sjælden lidelse 

 Novartis-lukning kaster en skygge over lovende kræftniche 

 Kite styrer mod ansøgning efter fase 2-succes 

 Tysk biotekselskab skal hjælpe GSK med cellebehandlinger 

Mere fra MedWatch

CHMP blåstempler ni nye lægemidler i maj

Den europæiske lægemiddelkomite, CHMP, har på dets møde i maj indstillet ni nye lægemidler til godkendelse samt anbefalet, at seks midler kan tages i brug på nye måder. To midler afvist.

Læs også

Relaterede

Seneste nyt

MedWatch job

Se flere jobs

Se flere jobs

Watch job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier