MedWatch

Hollandsk biotekselskab justerer på afgørende hæmofili-studie

Biotekselskabet Uniqure får lov til at beholde sine amerikanske særstatusser og gå i gang med et afgørende studie, efter virksomheden har justeret en smule på sin genterapi mod hæmofili.

Uniqure/PR

I et forsøg på at øge effektiviteten af dets genterapi mod hæmofili B har det hollandske biotekselskab lavet en række mindre justeringer inden selskabet går i gang med et afgørende studie næste år.

Det skriver FiercePharma.

Med forbedringerne går terapien nu under navnet AMT-061. Selskabet får dog lov til at beholde sine særstatusser hos FDA, som skal sikre dem en hurtigere godkendelsesproces.

Med justeringen har selskabet indlemmet genvarianten FIX-Padua i terapien. Det skal efter planen stille dem bedre i forhold til konkurrenten Spark Therapeutics (en partner til Pfizer), som også bruger FIX-Padua i sin terapi. Dermed lægger Uniqure også låg på en længerevarende diskussion med investorerne om hvilken type genvariant, der var bedst.

Og det kan da også have noget at sige. I hvert fald har Spark Therapeutics formået at demonstrere en langt højere FIX-aktivitet med sit middel, end Uniqure har gjort i tidligere studier.

Uniqure er selskabet bag den første genterapi, Glybera, mod en sjælden arvelig lidelse. Den havde dog ikke den store gennemslagskraft, hvilket havde sandsynligvis noget at gøre med prisen, som var på over 1 mio. euro per patient. Som resultat trak Unique midlet fra markedet.

Genterapiselskab henter hjertekarchef fra AstraZeneca

Verdens dyreste lægemiddel trækkes fra markedet

EU godkender for første gang en genterapi

Forsiden lige nu

”Jeg har altid haft købmandsgenet i mig"

Karrierevejen: Trods et tidligt karriereønske om at blive chauffør i den lokale bogbus er Pernille Hyldgaard nu havnet hos Coloplast i marketingafdelingen som director of consumer marketing & activation efter job hos blandt andre B&O og Royal Copenhagen. Hendes bedste karriereråd er at tage det roligt. Så skal tingene nok komme.

Amplifon vil sælge produkter under eget navn i 2018

Italienske Amplifon, verdens største forhandler af høreapparater, vil have produkter under eget navn, og arbejder nu sammen med tre af verdens største høreapparatkoncerner om at lave produkter til Amplifons portefølje. (Opdateret 10.50)

Seneste Medicinal & Biotek

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier