En ny vejledning for den særlige status orphan drug er på trapperne fra de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA.

Ifølge Endpoints News, der citerer Regulatory Affairs Professionals Society (RAPS), vil direktør for FDA, Scott Gottlieb, lukke et smuthul, som medicinalselskaber kan udnytte i forbindelse med tildelingen af orphan drug-status.

Situationen opstår, når et selskab får en særstatus for en pædiatrisk undertype af en ellers almindelig voksensygdom. Som eksempel nævnes inflammatorisk tarmsygdom, hvor et lægemiddel kan blive godkendt til behandling af en stor gruppe af voksne med sygdommen, men lægemidlet kan derefter få en orphan drug-status til behandling af en undergruppe af børn med inflammatorisk tarmsygdom.

"Men når et lægemiddel får en orphan drug-status hos en pædiatrisk gruppe af den voksne sygdom, bliver lægemidlet lovligt fritaget fra kravene fra Pediatric Research Equity Act (PREA)," lyder forklaringen fra Scott Gottlieb og pointerer, at det er et smuthul, som er i direkte modsætning til hensigterne fra den amerikanske kongres.

Så i stedet for at sikre flere pædiatriske undersøgelser, som Kongressen havde forestillet sig, kan man ende ud med færre, pointerer han.

Derfor er FDA snart klar med et udkast til en ny vejledning, der har til formål at lukke det utilsigtede smuthul, lyder det.

  Gottlieb vil modernisere FDA

  FDA på vej mod rekord for godkendelse af kopimedicin

  FDA sætter turbo på vurdering af midler mod sjældne sygdomme