Det amerikanske biotekselskab Sarepta har præsenteret en række nye data på dets nye behandlingskandidat, golodirsen, til behandling af muskelsvindssygdommen Duchennes muskelatrofi.

Og tallene vækker stor debat om deres kvalitet, særligt i kølvandet på Sareptas tidligere kontroversielle kliniske resultater. Ikke desto mindre vil Sarepta undersøge, om det 25 testpersoner-store studie kan danne grundlag for en accelereret godkendelsesproces.

Det skriver Endpoints.

Midlet har, alt efter hvem du spørger, vist mere eller mindre beskedne resultater. Formålet med midlet er at øge produktionen af proteinet dystrophin, som menes at spille en afgørende rolle i udviklingen af sygdommen. Men produktionen af dystrophin bliver i gennemsnit kun forøget med cirka 1 pct. hos de børn som behandles med golodirsen. Så Sareptas ambitiøse udmelding har fået brynene til at løfte sig hos analytikerne.

Specielt fordi Sarepta i forvejen har skabt kontroverser med hensyn til kliniske data. Godkendelsen af Exondys51, som er forløberen til golodirsen, skulle nemlig igennem et omdiskuteret godkendelsesforløb på grund af selskabets data. Det endte med en godkendelse, men ikke før en række FDA-repræsentanter havde været omhyggelige i deres kritik af Sareptas data og godkendelsesprocessen som sådan.

  FDA godkender mange produkter på et tyndt grundlag

  FDA-chef går på pension efter kritik

  FDA frigiver flere dokumenter om Sarepta-godkendelse