MedWatch

BioMarin skubber nyt blødermiddel frem mod fase 3

Det amerikanske biotekselskab BioMarin har scoret positive fase 2-resultater for sin genterapi mod hæmofili, og det giver anledning til nye store investeringer og planer om snarlige fase 3-studier.

Genterapi er ikke den letteste lægemiddelklasse at arbejde med for tiden, men BioMarin ser indtil videre ud til at klare sig godt med sit middel BMN 270 mod blødersygdommen hæmofili A. Selskabet har nemlig nylig lagt nye fase 2-resultater frem for midlet og liner nu strategien op for resten af udviklingsprocessen.

Det skriver Endpoints.

Overordnet set blev den gennemsnitlige blødningsrate reduceret med 97 pct. hos forsøgspersonerne, som modtog terapien. Man så også en reduktion i antallet af faktor VIII-infusioner. Og på baggrund af de data er BioMarin parat til at sende midlet i fase 3 i fjerde kvartal af 2017.

Der var dog også bivirkninger, som krævede behandling med kortikosteroider. Tidligere ville det have fået brynene til at hæve sig hos investorerne, men det lader til, at de nu anses som bivirkninger, som er let at håndtere. Og BioMarin ser da heller ikke nogen grund til at sætte nogen planer på pause – selskabet investerer fortsat stort i nye faciliteter til fremstillingen af BMN 270.

”Vi arbejder mod at gøre en stor forskel for patienter med alvorlig hæmofili A ved at udvikle en behandling som ikke bare har potentialet til at eliminere blødninger, men som også har potentialet til at eliminere behovet for rekombinante faktor VIII-infusioner for hæmofili A-patienter relateret til traumer, kirurgi og daglige aktiviteter,” siger Hank Fuchs, der er er forsknings- og udviklingsdirektør i BioMarin.

Opkøbsrygterne svirrer igen om Sanofi og BioMarin

'

BioMarin dropper muskelsvindsmiddel

BioMarin skuffer investorerne i nyt fase 3-studie

Forsiden lige nu

Lægemiddelstyrelsen er skuffet, men glad for bronzen

Lægemiddelstyrelsens direktør Thomas Senderovitz er skuffet over, at København ikke skal huse EMA, men også stolt over at have snuppet "bronzemedaljerne". Han påpeger dog også, at der ligger masser af arbejde forude i forbindelse med flytningen af lægemiddelagenturet.

Seneste Medicinal & Biotek

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier