Sanofi og partneren Alnylam er klar til at kridte hæmofili-banen op med et nyt fase 3-studie med lægemiddelkandidaten fitusiran. Det skriver Endpoints News.

Parterne planlægger tre pivotale studier, der sammenlagt kræver 250 forsøgspersoner. Toplinjeresultater fra studiet er forventet fra medio til ultimo 2019.

”Vi håber på at kunne indsende en registreringsansøgning ved udgangen af 2019. Det er målet,” udtaler Akin Akinc fra Alnylam, der er ansvarlig for fitusiran-programmet, til Endpoints News.

Sanofis datterselskab Genzyme indgik tilbage i 2012 en aftale med Alnylam Pharmaceuticals, der gav Genzyme en option på at deltage i udvikling og kommercialisering af kandidaten fitusiran. Den option valgte man at udnytte i november 2016.

  Sanofi satser millioner på genterapi mod hæmofili  

Fitusiran er et såkaldt terapeutisk RNAi-molekyle. RNAi eller RNA-interferens er en naturlig, cellebaseret mekanisme opdaget i 1998, som lidt forsimplet fortalt kan klippe i vores RNA og dermed slukke for visse gener. Ved hjælp af kunstige RNAi-molekyler kan forskere bruge denne metode til at slukke for gener inden for sygdomsbehandling.

Udmeldingen fra Sanofi og Alnylam kommer kort tid efter, Shire meddelte, at det var klar til et til globalt studie af genterapi mod hæmofili.

  Shire gør klar til globalt studie af genterapi mod hæmofili  

På hæmofiliområdet er der også stor opmærksomhed på Roches blødermiddel emicizumab, ACE910, der kan gå hen og blive en stor konkurrent til danske Novo Nordisks Novoseven.

  Roche scorer positive resultater med Novo-rival

  Shire sikrer sig forbud mod Novos bløderrival  

  Alnylams aktie styrtdykker efter dødsfald