MedWatch

BioMarin skuffer investorerne i nyt fase 3-studie

Amerikanske BioMarin har i et nyt fase 3-studie med en lægemiddelkandidat til behandling af en stofskiftedefekt nået det primære endemål. Alligevel skuffer resultaterne investorerne.

Det amerikanske biotekselskab BioMarin har nået det primære effektmål i et nyt fase 3-studie med en lægemiddelkandidat til behandling af stofskiftedefekten Phenylketonuri (PKU). Det er lægemiddelkandidaten pegvaliase, der er blevet testet mod PKU, som tidligere blev kaldt Føllings sygdom.

Ifølge FierceBiotech skuffer resultaterne dog, idet man ikke har nået det sekundære effektmål, der omhandler kognitive forbedringer. Det har rejst bekymring om lægemidlets fremtid, og sendte mandag BioMarin-aktien ned med fire pct. fra morgenstunden.

PKU er et stofskiftedefekt, hvor patienterne mangler enzymet, der skal eliminere aminosyren phenylalanin (Phe) i blodet. Ifølge de indledende resultater, viste gruppen, der modtog pegvaliase en forbedringaf Phe-niveauet i blodet sammenlignet med placebogruppen.

Forsiden lige nu

Japansk medvind til dansk medicoopstart

Det danske opstartsselskab Medtrace har indgået et nyt samarbejde med et japansk industrikonglomorat, som skal hjælpe selskabet med den regulatoriske og kommercielle udvikling af hovedproduktet.

Seneste Medicinal & Biotek

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier