Det amerikanske biotekselskab BioMarin har nået det primære effektmål i et nyt fase 3-studie med en lægemiddelkandidat til behandling af stofskiftedefekten Phenylketonuri (PKU). Det er lægemiddelkandidaten pegvaliase, der er blevet testet mod PKU, som tidligere blev kaldt Føllings sygdom.

Ifølge FierceBiotech skuffer resultaterne dog, idet man ikke har nået det sekundære effektmål, der omhandler kognitive forbedringer. Det har rejst bekymring om lægemidlets fremtid, og sendte mandag BioMarin-aktien ned med fire pct. fra morgenstunden.

PKU er et stofskiftedefekt, hvor patienterne mangler enzymet, der skal eliminere aminosyren phenylalanin (Phe) i blodet. Ifølge de indledende resultater, viste gruppen, der modtog pegvaliase en forbedringaf Phe-niveauet i blodet sammenlignet med placebogruppen.