Det var lidt af et slag for biotekselskabet BioMarin, da de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, for et par uger siden sagde nej til selskabets middel mod muskelsvindssygdommen Duchennes muskeldystrofi. FDA afviste midlet, drisapersen, på grund af modstridende data. Det skriver FierceBiotech.

Nu er BioMarin så hoppet videre til at forsøge at få godkendelse af en terapi mod den ligeledes sjældne nervelidelse Battens sygdom, også kendt som Speilmeyer-Vogt-syndrom.

Men studiets data møder en vis skepsis, blandt andet har BioMarin ikke brugt placebo i testen af midlet, hvilket uden tvivl vil betyde, at FDA kaster et ekstra skarpt blik på dataene.

Flere analytikere er derfor allerede begyndt at stille spørgsmål ved, om BioMarin nu ikke bare er på vej mod endnu en afvisning. Investorerne lod i hvert fald ikke til at være overbevist, for aktien steg kun med knap 1 pct. Det vurderes, at midlet vil kunne indbringe omkring 300 mio. dollars til BioMarin.

  Endnu en nedtur til muskelsvindsmiddel

  FDA afviser Biomarins muskelsvindsansøgning

  Biomarin får nedslående nyhed om muskelsvindmiddel