MedWatch

BioMarin jagter ny godkendelse efter muskelsvindsfiasko

Efter et forfejlet forsøg med udviklingen af et middel mod muskelsvind, har BioMarin kastet sig over et nyt område i jagten efter en ny succes. Langt fra alle er dog overbeviste.

Det var lidt af et slag for biotekselskabet BioMarin, da de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, for et par uger siden sagde nej til selskabets middel mod muskelsvindssygdommen Duchennes muskeldystrofi. FDA afviste midlet, drisapersen, på grund af modstridende data. Det skriver FierceBiotech.

Nu er BioMarin så hoppet videre til at forsøge at få godkendelse af en terapi mod den ligeledes sjældne nervelidelse Battens sygdom, også kendt som Speilmeyer-Vogt-syndrom.

Men studiets data møder en vis skepsis, blandt andet har BioMarin ikke brugt placebo i testen af midlet, hvilket uden tvivl vil betyde, at FDA kaster et ekstra skarpt blik på dataene.

Flere analytikere er derfor allerede begyndt at stille spørgsmål ved, om BioMarin nu ikke bare er på vej mod endnu en afvisning. Investorerne lod i hvert fald ikke til at være overbevist, for aktien steg kun med knap 1 pct. Det vurderes, at midlet vil kunne indbringe omkring 300 mio. dollars til BioMarin.

Endnu en nedtur til muskelsvindsmiddel

FDA afviser Biomarins muskelsvindsansøgning

Biomarin får nedslående nyhed om muskelsvindmiddel

Forsiden lige nu

Japansk medvind til dansk medicoopstart

Det danske opstartsselskab Medtrace har indgået et nyt samarbejde med et japansk industrikonglomorat, som skal hjælpe selskabet med den regulatoriske og kommercielle udvikling af hovedproduktet.

Biogen får også norsk nej til Spinraza

Prisen på lægemidlet Spinraza er urimelig høj, mener nu også den norske pendant til Medicinrådet, 'Beslutningsforum for nye metoder', der – ligesom Medicinrådet i Danmark – ikke vil anbefale midlet som standardbehandling.

Seneste Medicinal & Biotek

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier