Det amerikanske biotekselskab Alexion gjorde sig sidste år bemærket med et milliardopkøb af Synageva til 8,4 mia. dollars, svarende til 57,71 mia. dollars med dagens kurs. Med sig fik man enzym substitutionsterapien SBC-103 til behandling af Sanfilippo B syndrom, som er en mangel i det gen, der er ansvarlig for at producere enzymer.

I et fase 1/2-studie med SBC-103 siger forskere nu, at han har set en 26,2 pct. gennemsnitlig reduktion i heparansulfat-niveauet i cerebrospinalvæsken efter 24 ugers behandling i den højest doserede kohorte.

Studiet undersøger i første omgang sikkerhed og tolerabilitet, men man ønsker også at teste lægemiddelkandidaten i forhold til kognition og andre symptomer på sygdommen.