Det vil være synd at sige, at det går super godt for de selskaber, der forsøger at komme på markedet med et lægemiddel mod muskelsvindsygdommen Duchennes muskeldystrofi (DMD), der rammer drengebørn. Det skriver FierceBiotech.

For tredje gang i år har de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, afvist en registreringsansøgning på et DMD-lægemiddel, og dermed kan PTC Therapeutics nu melde sig i samme kor som BioMarin og Sarepta, der i bedste Klods Hans-stil har fået et "dur ikke" af myndighederne.

PTC Therapeutics, der tidligere har haft Novo Ventures som medejer af selskabet, har udviklet lægemiddelkandidaten Translarna (ataluren). Sidste år fremviste selskabet lunkne fase 3-data på Translarna, der blandt andet viste, at lægemiddelkandidaten ikke nåede det primære endemål i studiet, og ikke viste ikke en statistisk signifikant effekt over placebo. Alligevel valgte man at indsende en registreringansøgning til FDA.

  PTC leverer lunkne resultater på muskelsvindsmiddel

FDA har blandt andet afvist ansøgningen med begrundelsen, at ansøgningen ikke var fyldestgørende nok til en at kunne foretage en indholdsmæssig gennemgang.

Ifølge FiercePharma styrtdykkede PTC-aktien med 61 pct., da nyheden om den afviste ansøgning ramte markedet.

I slutningen af januar røg endnu et biotekselskab, Akashi Therapeutics, ind i problemer i forbindelse med udviklingen af et nyt DMD-middel. Et klinisk studie med lægemiddelkandidaten HT-100 fik en tragisk udgang, da en af patienterne afgik ved døden. Akashi har indtil videre suspenderet forsøget, mens man sammen med FDA undersøger, om dødsfaldet er relateret til HT-100 og/eller andre faktorer.

  Patient afgået ved døden efter muskelsvindstudie