(Rettet den 30. januar 2016. Tidligere stod der i nederste afsnit, at PTC Therapeutics er delvist ejet af Novo Nordisk. Det passer ikke. Novo A/S har via Novo Ventures været medejer af selskabet, det er de dog ikke mere.)

En patient er kommet i livsfare efter et klinisk forsøg med lægemiddelkandidaten HT-100 til behandling af muskelsvindsygdommen Duchennes muskeldystrofi (DMD). Det skriver FierceBiotech.

Selskabet bag forsøget, Akashi Therapeutics, oplyser i en pressemeddelelse, at patienten, der er blevet givet den højeste dosis (60 mikrogram per kilo) oplever "alvorlige og livstruende sundhedsproblemer."

Akashi har nu suspenderet forsøget med HT-100, og arbejder tæt sammen med de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, for at analysere situationen. Man ved endnu ikke, om patientens helbredsproblemer er relateret til HT-100 eller andre faktorer.

Biotekselskabet forventer at genoptage studiet, når undersøgelsen af patientens ulykkelige omstændighed er færdig, og at man er sikre på, at eventuelle tiltag, der viser sig at være nødvendige, er på plads for at løse årsagerne.

Akashi meddeler, at studierne med de andre lægemiddelkandidater til behandling af DMD, DT-200 og AT-300 ikke er berørt af det nu stoppede Halo-studie med HT-100.

Der har den seneste tid været øget fokus på udvikling af en lægemiddelkandidat til behandling af. Både Biomarin og Sarepta er i et kapløb om at komme først på markedet med henholdsvis Kyndrisa og eteplirsen. Begge blev dog tidligere på måneden afvist af FDA.

Også det amerikanske medicinalselskab PTC Therapeutics, der tidligere har været delvist ejet af Novo A/S gennem Novo Ventures, er med i kampen om udviklingen af et lægemiddel til behandling af DMD, men måtte i oktober fremvise lunkne fase 3-data på deres lægemiddelkandidat Translarna.