Godkendelserne hænger ikke løst hos de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, i øjeblikket. I hvertfald ikke når det kommer til lægemidler til behandling af muskelsvindsygdommen Duchennes muskeldystrofi. Det skriver FierceBiotech.

For anden gang på under en uge har FDA afvist en registreringsansøgning på et muskelsvindmiddel. Den første faldt til Biomarin, og nu må konkurrenten Sarepta Therapeutics også bide i det sure æble, efter myndighederne har afvist selskabets registreringsansøgning på lægemiddelkandidaten eteplirsen. Sarepta modtog i august det såkaldte "priority review", og stod til at få en afgørelse senest 26. februar i år.

FDA har haft studierne 201/202 under lup, og har blandt andet påpeget mangler som manglende placebodata til at sammenligne med eteplirsen, ligesom en gå-test blev afskrevet som upålidelig.

  Boston-selskab får FDA-medvind i kapløp

  Biotekselskab i kreativ manøvre overfor FDA