MedWatch

Orphazyme får amerikansk særstatus

De amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, har tildelt Orphazymes hovedkandidat såkaldt Orphan Drug Designation i en af de indikationer, hvor lægemiddelkandidaten aktuelt undersøges.

Biotekvirksomheden Orphazyme har forud for den kommende børsnotering fået et regulatorisk rygstød fra de amerikanske lægemiddelmyndigheder, der har tildelt selskabets lægemiddelkandidat arimoclomol såkaldt Orphan Drug Designation.

Det oplyser selskabet i en børsmeddelelse.

Orphazyme ansøgte i september de amerikanske myndigheder om orphan drug designation til udvikling af lægemidlet til behandling af den langsomtudviklende muskelsvindsygdom sporadisk inklusionslegeme myositis (sIBM), der er den mest almindelige muskelsvindsygdom blandt personer over 50 år.

De europæiske lægemiddelmyndigheder tildelte allerede i 2016 arimoclomol orphan drug designation i indikationen.

Økonomiske fordele

Orphan Drug Designation er en regulatorisk særstatus, der kan gives til midler målrettet sjældne sygdomme, der rammer en lille andel af befolkningen.

Tildelingen af Orphan Drug Designation betyder blandt andet, at Orphazyme kan se frem til billigere sagsbehandling hos FDA samt et fradrag på udgifter til forskning og udvikling.

Arimoclomol afprøves aktuelt i indikationen i et fase 2/3-studie i både EU og USA, der kan danne grundlag for en ansøgning om markedsføringstilladelse. Hvis lægemidlet godkendes, er der desuden åbnet op for yderligere en særstatus - den såkaldte Orphan Drug Status - der blandt andet sikrer selskabet syv års markedseksklusivitet i USA og ti år i EU.

Foruden indikationen sIBM undersøges arimoclomol aktuelt i yderligere tre indikationer - heriblandt Niemann-Picks Sygdom (NPC), der - hvis alt går vel - kan blive den første godkendte anvendelse af arimoclomol. Det kan efter planen ske i første halvår af 2020. På samme tid forventer Orphazyme at have resultaterne af fase 2/3-forsøget klar til behandling af sIBM.

Orphazyme noteres 17. november på fondsbørsen i København.

Orphazyme-stifter om børsnotering: Nu kan vi være med det sidste stykke

Forsiden lige nu

GSK får FDA nik til potentiel revolutionerende HIV-behandling

GSK har fået grønt lys fra de amerikanske lægemyndigheder, FDA, til selskabets mest lovende HIV-middel. Tilladelsen kan være indledningen til et paradigmeskifte inden for HIV-behandling, idet behandlingen reducerer antallet af lægemidler, patienterne behøver at tage.

Seneste Medicinal & Biotek

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier